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Uma nova pesquisa apresentada no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicada no New England Journal of Medicine mostrou que é possível controlar o colesterol alto com uma única aplicação de terapia genética. O estudo, ainda em fase inicial, acompanhou 15 pacientes por cerca de um ano e observou redução significativa do LDL, o chamado colesterol ruim.

O colesterol alto é um dos principais fatores de risco para infarto e AVC, que estão entre as principais causas de morte no Brasil. Segundo o Ministério da Saúde, quatro em cada dez brasileiros convivem com a condição. O tratamento atual é feito com medicamentos contínuos, como as estatinas, que precisam ser tomados diariamente.

Como funciona a terapia?

O método utiliza a tecnologia CRISPR, que age como uma tesoura molecular capaz de localizar e desativar trechos específicos do DNA. O alvo, nesse caso, é o gene ANGPTL3, presente nas células do fígado. Esse gene produz uma enzima que dificulta a eliminação do LDL e dos triglicerídeos do sangue.

Ao desativar o ANGPTL3, o corpo passa a metabolizar essas gorduras com mais eficiência. Cientistas se inspiraram em uma população da Itália que nasce com uma mutação natural nesse gene e apresenta colesterol e triglicerídeos baixos, além de menor risco de doenças cardíacas. A terapia tenta reproduzir essa proteção.

Resultados preliminares

Entre os participantes que receberam a dose mais alta, a enzima produzida pelo gene caiu quase 80%. Os níveis de LDL e triglicerídeos foram reduzidos em cerca de 50% e permaneceram nesse patamar por pelo menos um ano, sem necessidade de nova aplicação.

Os pesquisadores acreditam que as células do fígado editadas continuam se multiplicando e transmitem a alteração genética para as novas gerações celulares, o que explica a duração do efeito.

Potencial e limitações

Especialistas veem a abordagem como promissora, especialmente para pacientes que não respondem bem aos tratamentos orais ou que abandonam a medicação. Porém, alertam que o caminho até a aprovação regulatória ainda é longo e que o custo pode ser um obstáculo inicial.

A próxima etapa da pesquisa já está em andamento com um número maior de pacientes. Os resultados devem ser divulgados até o fim deste ano. A partir daí, os responsáveis pretendem iniciar conversas com órgãos reguladores para um estudo de fase 3.